El tratamiento durará dos años y, si resulta exitoso, se podrá continuar su administración a los pacientes SANTIAGO DE COMPOSTELA, 19 (EUROPA PRESS) El Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) ha sido pionero a nivel mundial en la realización de un nuevo ensayo clínico para pacientes con Mucopolisacaridosis tipo IIIB, una enfermedad rara conocida como Síndrome de Sanfilippo B. El grupo de investigadores liderado por las doctoras del CHUS María Luz Couce y María José de Castro ha realizado la primera infusión a nivel mundial de esta nueva terapia, en la que participa un paciente español, el primero de los tres que participarán en este estudio en otros dos países, según ha indicado la Gerencia de Gestión Integrada de Santiago. El Síndrome de Sanfilippo B es una enfermedad rara provocada por el déficit de una enzima en el organismo. Las primeras manifestaciones se presentan en niños de 1 a 4 años, debido a la afectación del sistema nervioso y a una progresiva pérdida cognitiva en la primera y segunda década de vida. En concreto, los síntomas más característicos son los relacionados con la conducta, los trastornos de habla y el sueño, así como la crisis convulsiva. Además, con menos frecuencia, los niños pueden presentar rasgos faciales toscos y afectación en la columna vertebral y la cadera. OBJETIVOS Con la aplicación de esta nueva terapia enzimática sustitutiva, que se aplica a nivel cerebral para reemplazar la enzima deficiente, se aspira a mejorar el pronóstico de los pacientes. Así, se busca frenar la evolución de la enfermedad y evitar el desarrollo de los síntomas. Los pacientes que participan en este ensayo fueron seleccionados de acuerdo con unos criterios de inclusión que establece el protocolo, entre ellos, que fuesen diagnosticados genéticamente con esta enfermedad y que no tuviesen contraindicaciones para recibir este tipo de tratamiento. Así, se prevé que el ensayo de la aplicación de este tratamiento dure dos años, a razón de una dosis semanal. Posteriormente, si se demuestra la eficacia de este procedimiento se podrá continuar su administración a los pacientes.
